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Proteína especial abre novas abordagens terapêuticas – Heilpraxis

Proteína recém-descoberta revela mecanismos precoces da doença de ELA

A doença rara Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) não é curável de acordo com o estado atual do conhecimento médico. Uma descoberta de uma equipe de pesquisa germano-americana pode mudar isso em breve. O grupo de trabalho identificou uma proteína que poderia ser a chave para novas abordagens terapêuticas.

Pesquisadores da Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU) e da Universidade da Califórnia em San Diego (UCSD) descobriram uma proteína que mostra propriedades patológicas mesmo nos estágios iniciais da doença nervosa ALS. Os resultados do estudo foram apresentados recentemente na revista Acta Neuropathologica.

O Ice Bucket Challenge foi projetado para simular os sintomas da ELA

O chamado “Desafio do Balde de Gelo”, no qual milhões de pessoas derramaram um balde cheio de água gelada sobre suas cabeças no verão de 2014 e postaram as gravações nas redes sociais, recebeu atenção mundial.

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No entanto, o pano de fundo para o desafio era de natureza séria. A frieza repentina pretendia imitar a sensação de paralisia que os sofredores de ELA experimentam diariamente.

Casos de ELA na Alemanha

Na Alemanha existem entre 6.000 e 8.000 pacientes com ELA. Cerca de 2.000 casos são diagnosticados a cada ano. A doença neurológica leva à morte na maioria das pessoas afetadas em poucos anos.

Como a doença ELA progride?

“ALS é uma doença do neurônio motor, o que significa que danifica as células nervosas que controlam os músculos em humanos”relatado Professor Dr Beate Vencedor da equipe de estudos.

“Na primeira fase há fraqueza muscular, posteriormente atrofia muscular e no final os afetados muitas vezes não conseguem mais engolir e respirar de forma independente”explica o professor.

Doações pesquisa avançada de ELA

O “Desafio do Balde de Gelo” pretendia arrecadar doações para avançar nas pesquisas sobre a rara doença nervosa.

Os últimos resultados do estudo do grupo de trabalho germano-americano mostram agora que tais abordagens podem dar frutos. Os cientistas descobriram mecanismos iniciais da doença na ELA que dão esperança para novas terapias.

Alterações proteicas na ELA em estágio final

“Já se sabe há cerca de 15 anos que a proteína TDP-43 nos neurônios se torna insolúvel e se aglomera nos estágios finais da ELA”.discutido vencedores. Como resultado, perde sua função normal e adquire propriedades tóxicas.

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“Queríamos saber se podemos identificar as causas da ELA no início do desenvolvimento, antes que o TDP-43 mude.”o chefe de pesquisa explica a intenção do estudo.

Revelado novo mecanismo de doença da ELA

Usando espectrometria de massa, os pesquisadores conseguiram identificar uma proteína de ligação ao RNA chamada NOVA1 nas células nervosas de pessoas afetadas pela ELA.

“A proteína mostrou uma insolubilidade significativamente aumentada e outras alterações nos neurônios, mas ainda não as características clássicas da doença TDP-43”acrescenta primeiro autor do estudo Dr Florian Krach. De acordo com Krach, as células que vieram de um grupo de controle de pessoas sem ELA não mostraram essas alterações.

Novos insights sobre a fase inicial da ELA

No laboratório do renomado biólogo e bioinformático de RNA Professor Gene Yeo na Universidade da Califórnia em San Diego (EUA), graças a experimentos especializados e análises auxiliadas por computador, a equipe conseguiu descobrir quais ligações NOVA1 se forma nas moléculas de RNA e qual a influência que tem no splicing alternativo em neurônios humanos.

“O splicing alternativo é um mecanismo extremamente complexo e sofisticado que os humanos usam para multiplicar seu repertório de proteínas”.esclarecido ruído. Segundo ele, seções de uma molécula mensageira de RNA são cortadas ou adicionadas, inibindo, expandindo ou alterando completamente as funções das proteínas.

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Primeiro passo na detecção precoce de ELA

No geral, os pesquisadores envolvidos esperam que as novas descobertas sobre a ELA resultem em opções de diagnóstico precoce e novas abordagens terapêuticas. “Nossa descoberta é inovadora, mas apenas um primeiro passo para uma possível detecção precoce da ELA”Curtiu isso vencedores.

“Estudos subsequentes com coortes maiores podem aprofundar nossa compreensão da importância das proteínas de ligação ao RNA”, resume o professor. (v.)

Informações sobre o autor e a fonte

Este texto corresponde às especificações da literatura médica especializada, diretrizes médicas e estudos atuais e foi verificado por profissionais médicos.

Autor:

Editor de pós-graduação (FH) Volker Blasek

Fontes:

  • Florian Krach, Emily C. Wheeler, Beate Winner, et al.: A função aberrante da NOVA1 interrompe o splicing alternativo nos estágios iniciais da esclerose lateral amiotrófica: em: Acta Neuropathologica (2022), link.springer.com
  • Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg: ELA: Mecanismos iniciais da doença descobertos (publicado: 15 de julho de 2022), fau.de

Nota importante:
Este artigo contém apenas conselhos gerais e não deve ser usado para autodiagnóstico ou tratamento. Ele não pode substituir uma visita ao médico.

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